Ruksolitinib je inhibitor Janus kinaze male molekule koji se koristi u liječenju mijelofibroze srednjeg ili visokog rizika i rezistentnih oblika vere policitemije i bolesti transplantata protiv domaćina. Ruksolitinib je povezan sa prolaznim i obično blagim porastom serumske aminotransferaze tokom terapije i sa retkim slučajevima samoograničenog, klinički očitog idiosinkratičnog akutnog oštećenja jetre, kao i sa slučajevima reaktivacije hepatitisa B kod osetljivih osoba.

Ruksolitinib je oralno bioraspoloživi inhibitor Janus-asociranog kinaze (JAK) s potencijalnim antineoplastičnim i imunomodulirajućim aktivnostima. Ruksolitinib se specifično vezuje za protein i inhibiratirozinkinaze JAK 1 i 2, što može dovesti do smanjenja upale i inhibicije ćelijske proliferacije. JAK-STAT (pretvarač signala i aktivator transkripcije) put igra ključnu ulogu u signaliziranju mnogih citokina i faktora rasta i uključen je u ćelijsku proliferaciju, rast, hematopoezu i imuni odgovor; JAK kinaze mogu biti pojačane kod upalnih bolesti, mijeloproliferativnih poremećaja i raznih maligniteta.

Ruksolitinib je apirazolsupstituisan na poziciji 1 sa 2-cijano-1-ciklopentiletil grupom i na poziciji 3 sa pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il grupom. Koristi se kao fosfatna so za lečenje pacijenata sa mijelofibrozom srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu posle policitemije vera i mijelofibrozu posle esencijalne trombocitemije. Ima ulogu antineoplastičnog sredstva i EC 2.7.10.2 (nespecifični protein-tirozinkinaza) inhibitor. To je nitril, apirolopirimidini član pirazola.