Mijelofibroza (MF) se naziva mijelofibroza.Takođe je veoma retka bolest.A uzrok njegove patogeneze nije poznat.Tipične kliničke manifestacije su juvenilna crvena krvna zrnca i juvenilna granulocitna anemija s velikim brojem crvenih krvnih zrnaca.Aspiracija koštane srži često pokazuje suhu aspiraciju, a slezena je često značajno uvećana sa različitim stepenom osteoskleroze.
Primarna mijelofibroza (PMF) je klonski mijeloproliferativni poremećaj (MPD) hematopoetskih matičnih ćelija.Liječenje primarne mijelofibroze je prvenstveno potporno, uključujući transfuziju krvi.Hidroksiurea se može dati za trombocitozu.Niskorizični, asimptomatski pacijenti mogu se promatrati bez liječenja.
Urađene su dvije randomizirane studije faze III (STUDY1 i 2) kod pacijenata sa MF (primarni MF, MF nakon genikulocitoze ili MF nakon primarne trombocitemije).U obje studije, uključeni pacijenti su imali palpabilnu splenomegaliju najmanje 5 cm ispod grudnog koša i bili su pod umjerenim (2 prognostička faktora) ili visokim rizikom (3 ili više prognostičkih faktora) prema kriterijima konsenzusa Međunarodne radne grupe (IWG).
Početna doza ruksolitiniba zasniva se na broju trombocita.15 mg dva puta dnevno za pacijente sa brojem trombocita između 100 i 200 x 10^9/L i 20 mg dva puta dnevno za pacijente sa brojem trombocita većim od 200 x 10^9/L.
Individualizirane doze su davane prema podnošljivosti i djelotvornosti za pacijente s brojem trombocita između 100 i 125 x 10^9/L, s maksimalnom dozom od 20 mg dva puta dnevno;za pacijente sa brojem trombocita između 75 i 100 x 10^9/L, 10 mg dva puta dnevno;i za pacijente sa brojem trombocita između 50 i manjim ili jednakim 75 x 10^9/L, 2 puta dnevno po 5 mg svaki put.
Ruxolitinibje oralni inhibitor tirozin kinaze JAK1 i JAK2 odobren u Europskoj uniji u kolovozu 2012. za liječenje srednje ili visokorizične mijelofibroze, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon genikulocitoze i mijelofibrozu nakon primarne trombocitemije.Trenutno je ruxolitinib Jakavi odobren u više od 50 zemalja širom svijeta, uključujući Evropsku uniju, Kanadu i nekoliko azijskih, latinoameričkih i južnoameričkih zemalja.