Strategija liječenja primarne mijelofibroze (PMF) zasniva se na stratifikaciji rizika.Zbog raznolikosti kliničkih manifestacija i problema koje treba rješavati kod pacijenata s PMF-om, strategije liječenja moraju uzeti u obzir bolesnikovu bolest i kliničke potrebe.Početno liječenje ruksolitinibom (Jakavi/Jakafi) kod pacijenata s velikom slezinom pokazalo je značajno smanjenje slezene i bilo je nezavisno od mutacije vozača.Veća veličina smanjenja slezene ukazuje na bolju prognozu.Kod pacijenata sa niskim rizikom bez klinički značajne bolesti, oni se mogu posmatrati ili uključiti u klinička ispitivanja, sa ponovljenim procenama svakih 3-6 meseci.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) terapija lijekovima može se započeti kod pacijenata sa niskim ili srednjim rizikom-1 koji imaju splenomegaliju i/ili kliničku bolest, prema NCCN smjernicama za liječenje.
Za pacijente sa srednjim rizikom-2 ili visokorizičnim pacijentima, poželjna je alogena HSCT.Ako transplantacija nije dostupna, ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) se preporučuje kao opcija liječenja prve linije ili za ulazak u klinička ispitivanja.Ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) je jedini trenutno odobreni lijek u svijetu koji cilja na preaktivan JAK/STAT put, patogenezu MF.Dvije studije objavljene u New England Journalu i Journal of Leukemia & Lymphoma sugeriraju da ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) može značajno smanjiti bolest i poboljšati kvalitetu života pacijenata sa PMF-om.Kod pacijenata sa srednjim rizikom-2 i visokorizičnim MF, ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) je bio u stanju da smanji slezinu, poboljša bolest, poboljša preživljavanje i poboljša patologiju koštane srži, ispunjavajući primarne ciljeve upravljanja bolešću.
PMF ima godišnju vjerovatnoću incidencije od 0,5-1,5/100,000 i ima najgoru prognozu od svih MPN.PMF karakterizira mijelofibroza i ekstramedularna hematopoeza.U PMF-u, fibroblasti koštane srži nisu izvedeni iz abnormalnih klonova.Otprilike jedna trećina pacijenata sa PMF nema simptome u vrijeme postavljanja dijagnoze.Pritužbe uključuju značajan umor, anemiju, nelagodu u abdomenu, dijareju zbog rane sitosti ili splenomegalije, krvarenje, gubitak težine i periferni edem.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) odobren je u avgustu 2012. za liječenje srednje ili visokog rizika mijelofibroze, uključujući primarnu mijelofibrozu.Lijek je trenutno dostupan u više od 50 zemalja širom svijeta.