Ruxolitinib, također poznat kao ruksolitinib u Kini, jedan je od "novih lijekova" koji su posljednjih godina naveliko navedeni u kliničkim smjernicama za liječenje hematoloških bolesti, a pokazao je obećavajuću efikasnost u mijeloproliferativnim bolestima.
Ciljani lijek Jakavi ruxolitinib može efikasno inhibirati aktivaciju cijelog JAK-STAT kanala i smanjiti abnormalno pojačan signal kanala, čime se postiže efikasnost.Može se koristiti i za liječenje raznih bolesti, kao i za abnormalnosti JAK1 mjesta.
Ruxolitinibje inhibitor kinaze indiciran za liječenje pacijenata sa mijelofibrozom srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon genikulocitoze i mijelofibrozu nakon primarne trombocitemije.
Slična klinička studija (n=219) randomizirala je pacijente sa srednjim rizikom-2 ili visokorizičnim primarnim MF, pacijente sa MF nakon prave eritroblastoze ili pacijente sa MF nakon primarne trombocitoze u dvije grupe, od kojih je jedna primala oralni ruksolitinib 15 do 20 mgbid. (n=146), a drugi koji je primao pozitivnu kontrolu (n=73).Primarni i ključni sekundarni krajnji ciljevi studije bili su postotak pacijenata sa smanjenjem volumena slezine za ≥35% (procijenjeno magnetnom rezonancom ili kompjuterskom tomografijom) u 48. odnosno 24. sedmici.Rezultati su pokazali da je procenat pacijenata sa smanjenjem volumena slezine za više od 35% u odnosu na početnu vrijednost u 24. sedmici bio 31,9% u liječenoj grupi u poređenju sa 0% u kontrolnoj grupi (P<0,0001);a procenat pacijenata sa smanjenjem volumena slezine za više od 35% u odnosu na početnu vrijednost u 48. sedmici bio je 28,5% u liječenoj grupi u poređenju sa 0% u kontrolnoj grupi (P<0,0001).Osim toga, ruksolitinib je također smanjio ukupne simptome i značajno poboljšao kvalitetu života pacijenata.Na osnovu rezultata ova dva klinička ispitivanja,ruxolitinibpostao je prvi lijek koji je odobrila američka FDA za liječenje pacijenata sa MF.