29. juna god.Intercept Pharmaceuticals je objavioda je od američke FDA-e primio kompletnu novu aplikaciju za lijekove u vezi sa svojim FXR agonistom obetiholnom kiselinom (OCA) za fibrozu uzrokovanu nealkoholnim steatohepatitisom (NASH) Pismo odgovora (CRL).FDA je navela u CRL-u da na osnovu do sada pregledanih podataka vjeruje da su očekivane koristi lijeka na osnovu krajnjih tačaka alternativnih histopatoloških ispitivanja još uvijek neizvjesne, a koristi liječenja ne prelaze potencijalne rizike, tako da ne podržavaju ubrzano odobrenje OCA za liječenje NASH pacijenata koji uzrokuju fibrozu jetre.

Mark Pruzanski, predsjednik i izvršni direktor Intercepta, komentirao je rezultate: “Tokom procesa revizije, FDA nikada nije priopćila informacije o ubrzanju odobrenja OCA-e, i čvrsto vjerujemo da svi do sada dostavljeni podaci ispunjavaju zahtjeve FDA-e i jasno podržavaju pozitivan profitni rizik OCA-e.Žao nam je zbog ovog CRL-a.FDA je postepeno povećavala složenost histoloških krajnjih tačaka, stvarajući tako vrlo visoku barijeru za prolaz.Do sad,OCAje samo u ključne tri faze.Ovaj zahtjev je ispunjen tokom studije.Planiramo da se sastanemo s FDA što je prije moguće kako bismo razgovarali o tome kako u budućnosti proći plan odobrenja CRL informacija.”

U trci za osvajanje prvog lijeka NASH na listi, Intercept je uvijek bio na vodećoj poziciji i trenutno je jedina kompanija koja je dobila pozitivne podatke o ispitivanjima u kasnoj fazi.Kao snažan i specifičan agonist farnezoidnog X receptora (FXR),OCAje prethodno postigao pozitivne rezultate u kliničkom ispitivanju faze 3 pod nazivom REGENERATE.Podaci su pokazali da umjereni do teški NASH koji su primali visoke dozeOCAMeđu pacijentima, kod jedne četvrtine pacijenata simptomi fibroze jetre su značajno poboljšani, a stanje se nije pogoršalo.

FDA je preporučila da Intercept dostavi dodatne privremene podatke o efikasnosti i sigurnosti iz tekuće studije REGENERATE kao podrškuOCA potencijalubrzano odobravanje, te istaknuo da treba nastaviti s dugoročnim rezultatima studije.

IakoOCAje ranije odobren za još jednu rijetku bolest jetre (PBC), polje NASH je ogromno.Procjenjuje se da NASH pogađa milione ljudi samo u Sjedinjenim Državama.Ranije je investiciona banka JMP Securities procijenila da bi vrhunac prodaje Intercept lijekova mogao dostići milijarde dolara.Pogođen ovim lošim vijestima, Interceptova cijena dionica je u ponedjeljak pala za skoro 40% na 47,25 dolara po dionici.Cijene akcija drugih farmaceutskih kompanija koje su također razvile NASH također su pale.Među njima, Madrigal je pao za oko 6%, a Viking, Akero i GenFit za oko 1%.

Analitičar Stifela Derek Archila napisao je u izvještaju klijentu da je odbijanje bilo zbog nuspojava povezanih s liječenjem koje su se javile uOCA kliničko testiranje, odnosno neki pacijenti su primiliOCA tretman, štetni holesterol u organizmu se povećava, što zauzvrat čini da imaju veću učestalost kardiovaskularnog rizika.S obzirom na to da mnogi pacijenti sa NASH već imaju prekomjernu težinu ili pate od dijabetesa tipa 2, takve nuspojave mogu pobuditi budnost regulatornih agencija.Prema zahtjevima FDA za dodatnim testnim podacima, Intercept će možda morati pričekati barem do druge polovine 2022. da bi protumačio ove podatke.Eksterna analiza vjeruje da tako dugo kašnjenje može izbrisati dio prethodnog akumuliranog vodstva Intercepta, omogućavajući drugim konkurentima, uključujući Madrigal Pharmaceuticals i Viking Therapeutics, da imaju priliku da sustignu.